Emicizumab – co to za lek?
Emicizumab to innowacyjny lek, który zmienia podejście do leczenia hemofilii typu A – choroby o podłożu genetycznym, która polega na całkowitym braku lub niedoborze tzw. czynnika VIII, czyli białka wchodzącego w skład układu krzepnięcia krwi. Bez powyższego białka krzepnięcie krwi jest zaburzone, co zwiększa ryzyko krwawienia. Tradycyjne terapie leczenia hemofilii obejmują regularne dożylne wlewy koncentratu czynnika VIII. Emicizumab działa natomiast inaczej – jest to specjalnie zaprojektowane przeciwciało monoklonalne, które naśladuje funkcję brakującego czynnika krzepnięcia i prowadzi tym samym do aktywacji naturalnej kaskady krzepnięcia.
Lek ten opracowano z myślą o pacjentach, u których leczenie standardowymi metodami jest utrudnione, ponieważ organizm wytwarza przeciwciała neutralizujące podawany dożylnie czynnik VIII. Dodatkowo stosowanie emicizumabu niesie za sobą dwa znaczne ułatwienia – podaje się go podskórnie, a nie dożylnie oraz działa na tyle długo, że nie trzeba go stosować codziennie, wystarczy pojedynczy zastrzyk raz na tydzień. Młodsi pacjenci oraz ich rodzice zdecydowanie docenią te benefity.
Emicizumab – wskazania do stosowania u chorych na hemofilię
Głównym wskazaniem do stosowania emicizumabu jest rutynowa profilaktyka epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią A z przeciwciałami neutralizującymi czynnik VIII lub bez nich, u których występuje ciężka lub umiarkowana postać choroby. Ciężkość postaci hemofilii ocenia się na podstawie procentowej zawartości czynnika VIII we krwi pacjenta – im mniejsze stężenia tego czynnika, tym cięższa postać. Warto też wiedzieć, że nie ma żadnych ograniczeń wiekowych w stosowaniu emicizumabu – można go podawać u dorosłych, młodzieży oraz dzieci.
Emicizumab – działanie
Emicizumab, tak jak wspomniano wyżej, działa w całkowicie odmienny sposób niż tradycyjne leki stosowane w hemofilii. Nie jest on bowiem czynnikiem VIII, którego całkowity brak lub niedobór występuje u pacjenta, lecz jest specjalnym przeciwciałem monoklonalnym, które naśladuje jego funkcję. Dzięki braku molekularnego podobieństwa do endogennego czynnika nie jest on również niszczony przez ewentualne przeciwciała skierowane przeciwko czynnikowi VIII. W praktyce emicizumab odpowiada za łączenie dwóch innych czynników, tzw. kaskady krzepnięcia krwi – IXa i X – dzięki czemu umożliwia ich współdziałanie i rozpoczęcie całego procesu krzepnięcia krwi w razie wystąpienia krwawienia. Efekty terapeutyczne leku są widoczne już w ciągu kilku tygodni od rozpoczęcia leczenia. Bez jego działania nie doszłoby do uruchomienia kaskady krzepnięcia, co prowadziłoby do częstych samoistnych krwawień w organizmie.
Przeciwwskazania do leczenia pacjentów emicizumabem
Emicizumab jest uznawany za bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów lek, istnieją jednak sytuacje, w których jego stosowanie może być przeciwwskazane. Przede wszystkim należytą czujność i ostrożność należy zachować u osób, które w przeszłości miały ciężkie reakcje alergiczne na którykolwiek ze składników preparatu. U pacjentów z nadwrażliwością mogą wystąpić reakcje alergiczne, w tym reakcje skórne, duszność, a w rzadkich przypadkach – reakcje anafilaktyczne. W takiej sytuacji przed rozpoczęciem leczenia konieczna jest dokładna ocena ryzyka i korzyści przez lekarza.
Niezalecane jest również jednoczesne stosowanie emicizumabu z niektórymi lekami prozakrzepowymi, ponieważ to połączenie może zwiększać ryzyko niebezpiecznych powikłań zakrzepowo-zatorowych. Każdy przypadek połączenia tych leków powinien być ściśle kontrolowany przez specjalistę.
Ważne, aby przed rozpoczęciem terapii poinformować lekarza o wszystkich znanych obciążeniach chorobowych i stosowanych lekach oraz stanie klinicznym pacjenta. To proste działanie może nas uchronić przed ewentualnym zagrożeniem zdrowia, a nawet życia. Decyzja o leczeniu powinna zawsze być podejmowana przez lekarza hematologa, na podstawie pełnej oceny stanu zdrowia pacjenta.
Emicizumab – skutki uboczne
Emicizumab, podobnie jak każdy inny lek, może powodować wystąpienie działań niepożądanych, choć nie pojawiają się one u wszystkich pacjentów. Większość osób dobrze toleruje terapię, a ewentualne skutki uboczne mają najczęściej łagodny przebieg.
Pacjenci stosujący emicizumab najczęściej zgłaszają ból głowy oraz podrażnienie skóry w miejscu wstrzyknięcia preparatu (zaczerwienienie, obrzęk, świąd lub ból). Jako częste powikłania opisuje się również: mikroangiopatię zakrzepową (lekarz powinien natychmiast przerwać leczenie produktem leczniczym Hemlibra w przypadku wystąpienia objawów klinicznych i (lub) stwierdzenia odchyleń w wynikach badań laboratoryjnych świadczących o mikroangiopatii zakrzepowej), biegunkę, gorączkę, ból stawów oraz ból mięśni. Rzadziej u pacjentów w trakcie terapii emicizumabem rozpoznaje się zakrzepicę zatoki jamistej, zakrzepowe zapalenie żył powierzchniowych oraz martwicę skóry.
Najcięższymi spośród powyższych działań niepożądanych są powikłania na tle zakrzepowym. Na szczęście dochodzi do nich sporadycznie, ryzyko może być zwiększone zwłaszcza w przypadku stosowania emicizumabu jednocześnie z innymi lekami prozakrzepowymi. Dlatego tak ważne jest, by leczenie było prowadzone pod kontrolą lekarza wyspecjalizowanego w dziedzinie hematologii.
Długotrwałe stosowanie emicizumabu jest uznawane za bezpieczne, jednak konieczne są regularne kontrole lekarskie oraz monitorowanie krzepliwości krwi. Pamiętaj, aby każdy niepokojący Cię objaw pojawiający się podczas stosowania emicizumabu niezwłocznie skonsultować z lekarzem.
Jak skuteczny jest emicizumab?
Emicizumab jest jednym z najskuteczniejszych leków profilaktycznych w hemofilii A:
U większości pacjentów niemal eliminuje krwawienia.
W badaniach klinicznych i rzeczywistej praktyce klinicznej 70–80% pacjentów pozostaje bez żadnego krwawienia wymagającego interwencji.
Szczególnie silny efekt obserwuje się u dzieci i młodzieży, gdzie krwawienia można praktycznie całkowicie wyeliminować.
Ile kosztuje emicizumab i komu przysługuje refundacja?
Cena emicizumabu zależy od dawki i częstotliwości stosowania – a te z kolei są uzależnione od masy ciała pacjenta. Aktualnie na polskim rynku farmaceutycznym dostępny jest lek o nazwie handlowej Hemlibra. Terapia nim jest ogromnie kosztowna – od około 8 tysięcy złotych do nawet 40 tysięcy jedną fiolkę, w zależności od dawki i objętości.
Na szczęście emicizumab od 1 lipca 2024 objęty jest programem lekowym: „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” i może być refundowany przez Narodowy Fundusz Zdrowia, pod warunkiem spełnienia określonych wymagań przez pacjenta. Refundacja obejmuje 100% ceny leku, więc staje się on bezpłatny dla chorego. Kryteria refundacji obejmują:
dzieci od 1. dnia życia do ukończenia 3. roku życia z ciężką postacią hemofilii typu A,
dzieci od 1. dnia życia do ukończenia 18. roku życia z ciężką postacią hemofilii typu A, u których występuje trudny dostęp dożylny lub co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagające leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowej profilaktyki,
pacjentów z inhibitorem czynnika VIII, czyli z przeciwciałami skierowanymi przeciwko niemu.
W najnowszej aktualizacji listy leków refundowanych, która weszła w życie 1 października 2025 r., rozszerzono refundację Hemlibry dla całej populacji pediatrycznej (do 18. roku życia) w ciężkiej postaci hemofilii A
Program lekowy obejmuje 15 wyspecjalizowanych ośrodków leczenia hemofilii w kraju, w których podawana jest terapia podskórna. Przed rozpoczęciem leczenia konieczne jest uzyskanie skierowania od lekarza oraz pozytywne przejście kwalifikacji do terapii przez zespół specjalistów.
